東京大学と東京都医学総合研究所は2012年12月19日付プレスリリースで、自閉症の主症状である社会的相互交流障害が免疫抑制剤の一つ「ラパマイシン」により改善する可能性があることを、同様の障害を呈する結節性硬化症モデルマウスを用いた実験で明らかにしたと発表しています。

結節性硬化症は自閉症を高率に合併し、自閉症の基礎疾患の中では頻度が最も高いものとされています。

今回の研究は、ラパマイシンによる薬物治療が結節性硬化症に起因する自閉症の根本的な治療法となりうることを示し、今後の自閉症に対する薬物治療の新たな可能性を切り開くものといえます。